De første forsøkene med genterapi på mennesker ble gjort på 1970-tallet. Da hadde man lenge vært klar over at bakterier kan overføre gener, og dermed egenskaper knyttet til genene, til hverandre.
På 1980-tallet ble det forsøkt å behandle blodsykdommen beta-talassemi, som er en av verdens vanligste arvelige sykdommer, da uten suksess.
På 1990-tallet ble det gjort forsøk med genterapi med rekombinant DNA, det vil si deler av DNA fra ulike kilder som var satt sammen i laboratoriet.
I 2003 godkjente Kina som det første landet i verden en genterapi. Det var behandling mot en type kreft, der effekten har vært diskutert i ettertid.
I 2004 ble den første kommersielle sertifiseringen for genterapi gitt i EU. Genterapi gikk i hovedsak ut på å forsøke å tilføre genetisk materiale som ikke gir sykdom til personer som var syke på grunn av en sykdomsgivende genvariant. Selv om forskningsresultatene var lovende i laboratoriet, viste det seg å være vanskelig å få fraktet den nye gensekvensen inn i de aktuelle cellene i menneskekroppen, og noen pasienter fikk alvorlige bivirkninger. Selv når genterapien syntes å virke uten alvorlige bivirkninger var behandlingseffekten ofte ikke varig.
På 2000-tallet oppsto en forbigående pause i utviklingen av genterapi da flere pasienter fikk blodkreft som følge av en genterapi for sykdommen X-bundet alvorlig kombinert immunsvikt. Det viste seg at behandlingen hadde påvirket andre genetiske funksjoner, som kunne gi slik kreft.
I 2012 fikk det første genterapiproduktet, alipogene tiparvovec (Glybera) markedsføringstillatelse (ble godkjent) i EU. Glybera brukes til in vivo-behandling av en sjelden, arvelig stoffskiftesykdom som skyldes mangel på enzymet lipoprotein-lipase. Et adenovirus tilfører genetisk materiale som gjør at muskelvev blir i stand til å produsere enzymet. In vivo-tilførsel av genmateriale direkte i øyets netthinne ga lovende resultater for en undergruppe av Lebers kongenitale amaurose (arvelig medfødt synstap) med en bestemt genetisk årsak, og medikamentet voretigene neparvovec (Luxturna) ble godkjent til dette i USA i 2017 og i EU et par år senere.
Kommentarer (3)
skrev Frode Weum
svarte Georg Kjøll
svarte Benedicte Paus
Hei, benmargstransplantasjon i seg selv er ikke genterapi, og det kan heller ikke anses som det, men mange genterapier benytter seg av benmargstransplantasjon som metode for å få tilgang til pasientens blodceller slik at de kan behandles med genterapi og deretter tilbakeføres. Man kan også bruke benmargstransplantasjon til det du kan kalle celleterapi. Benmargstransplantasjon er altså en metode eller prosedyre som kan brukes til forskjellige formål. For øvrig er genterapi ikke definert i Bioteknologiloven, selv om det ligger en lenke til definisjonen der. Mvh Benedicte Paus
Kommentarer til artikkelen blir synlig for alle. Ikke skriv inn sensitive opplysninger, for eksempel helseopplysninger. Fagansvarlig eller redaktør svarer når de kan. Det kan ta tid før du får svar.
Du må være logget inn for å kommentere.